这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中
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